“太好了，我的孩子终于有希望站起来了！感谢国家有了这么好的政策，感谢医护人员的照顾。”近日，在市第一人民医院，康康（化名）的父母激动地说。随着天价药诺西那生钠由一针近70万元降到3.3万元，纳入医保后个人只需要支付1万多元，康康终于能用上救命药了。他也成为该药降价并被纳入医保后我市首位受益者。

今年5岁的康康患有SMA。SMA全称是脊髓性肌萎缩症，这是一种危及全身多系统、可能致死致残的罕见神经疾病，是常染色体隐性遗传，由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致肌无力和肌萎缩。该病是导致两岁以下婴幼儿死亡的“头号遗传病杀手”。 全球唯一一个用于治疗SMA的进口药物诺西那生钠一针价格近70万元，一年要打6针，花费近420万元，这对普通家庭来说根本承担不起。康康一家人虽想极力救治，但因为费用问题一直未进行针对性治疗，可康康的运动功能已严重受限，还合并胸廓畸形，且病情已经逐渐累及上肢。“出生时，康康是一个特别活泼好动的宝宝，会用力蹬壮乎乎的腿，后来康康渐渐不怎么动了，就像瘫在床上一样。”康康的父母带他在前往北京儿童医院进行基因检查，确诊康康为SMN2型。 2021年12月3日，国家医保局经过八轮谈判，将脊髓性肌萎缩症（SMA）特效药诺西那生钠从70万元一针的“天价药”砍到了3.3万元一支，降幅超过95%，并且纳入了医保。

“我们早就听说过诺西那生钠，但70万元一支的费用，我们如何承受得起？”康康的母亲说，天价药让他们望而却步，当得知这种药降幅达95%后，全家人又燃起了希望。 在市一院小儿神经内科病房，进行腰椎穿刺及鞘内注射过程前，康康有点害怕，但当身边医护人员鼓励他将来可以跑、跳甚至像其他小朋友一样正常上学时，康康变得非常勇敢。看着药水缓缓注射到康康的体内，市一医院小儿神经内科专家李红梅长吁了一口气。 治疗结束后，康康的爸妈拉着医护人员手连连感谢：“这几年，我不止一次梦见孩子能突然站起来，我这辈子最大的心愿就是希望能看见他一步步向我走来，现在终于看到希望了。” 据李红梅介绍，在接下来的治疗中，康康将在两个月内接受4次治疗，此后每4个月注射一次，他将在“站起来”的路上越来越好。